ACE-031 – 1 mg

ACE-031 Popis

Inžinierstva návnada receptor ACE-031 je syntetická verzia transmembránový proteín receptor ACVR2B (activin receptor typu IIb). ACE-031 je silný myostatín inhibítor: viaže sa s vysokou afinitou k miostatínu (GDF-8), čím sa zabráni myostatín od väzby a aktivácia jeho prirodzený ACVR2B receptor a potlačenie svalového rastu (prevencia myostatín z poskytovania svalovej rast-obmedzujúci signál). Týmto spôsobom, ACE-031 významne pomáha pri rozvoji a údržbe svalov. Vzhľadom na túto vlastnosť a schopnosť môže ACE-031 pomôcť pacientom s príznakom neuromuskulárnych ochorení (svalová slabosť a zhoršenie).

Myostatin (GDF-8)

Myostatin (GDF-8) je myokamazepín, prepustený myocytes, je členom rodiny TGF beta proteín. Myostatin (GDF-8) pôsobí na svalové bunky ‚ autokrinní funkciu inhibovať rast svalovej bunky a diferenciácie. U ľudí je kódovaný génom MSTN a gén MSTN sa nachádza na dlhej (q) ramene chromozómu 2 v polohe 32,2. Ľudská Myostatin s celkovou molekulovou hmotnosťou je 25,0 kDa sa skladá z 2 identických podjednotiek, z ktorých každá pozostáva z 109 aminokyselín zvyšky.

ACE-031 História

ACE-031 je vyvinutý Akceleron Pharma pre liečbu Duchenne svalová dystrofia (DMD). Začali fázy I klinických skúšok na ACE-031 v Kanade v septembri 2008, s 48 pacientmi zapojené. Táto štúdia bola uzavretá v júli 2009. Potom, v roku 2010 ACE-031 dostala ojedinelé označenie z AMERICKEJ Food and Drug Administration (FDA) pre liečbu ochorenia DMD. Klinické skúšania fázy II sa začali v apríli 2010, pričom sa zapojilo 24 pacientov. Na konci však bol Klinický vývoj ACE-031 náhle ukončený vo februári 2011 a nepokračoval.

Vedecky preskúmané možné prínosy ACE-031

• • Môže pomôcť u pacientov s príznakom neuromuskulárnych ochorení, sľubné Duchenne svalová dystrofia liečba
  • Významne pomáha pri rozvoji a údržbe svalov
  • Silné anabolické & Anti-katabolické účinky, prevencia svalovej straty
  • Zníženie nadmerného telesného tuku

ACE-031 možné vedľajšie účinky

V klinických skúšaniach boli pozorované počas liečby ACE-031 niektorými účastníkmi tieto vedľajšie účinky:

• • Bolesť alebo podráždenie v mieste vpichu
  • Krvácanie z nosa
  • Krvácanie ďasien
  • Rozsiahle krvné cievy
  • Zvýšená telesná teplota

Avšak, väčšina z týchto nežiaducich účinkov úplne zmizla po vysadení liečby a ACE-031 použitie. Medzi slovami: ukazuje sa, že svaly sú nielen podstupujú rýchly rast, ale aj krvné cievy.

ACE-031 – NAJČASTEJŠIE OTÁZKY

Sú Myostatin inhibítory v športe nelegálne?

Áno: v 2008, Svetová antidopingová agentúra zakázala látky, ktoré inhibujú myostatin. Avšak, ak miostatínu drogy sa dostanú na lekársky trh, môžu pomôcť desiatky tisíc pacientov s genetickými chorobami, ako je svalová dystrofia.

Čo je ACE-031?

ACE-031 je vedecky navrhnutá syntetická verzia transmembránového proteínového receptora ACVR2B (activin receptor typu IIB)

Čo je DMD?

DMD-Duchenne svalová dystrofia je fatálna genetická porucha s postupným oslabením svalovej sily a funkcií, v dôsledku genetických mutácií.

Na čo sa liek ACE-031 používa?

ACE-031 je vyvinutý Akceleron Pharma pre liečbu Duchenne svalová dystrofia (DMD).

Je Myostatín hormón?

Áno: myostatín je autokrinní a parakrinné hormón produkovaný svalových buniek, ktoré inhibuje svalovú diferenciáciu a rast.

Aký je výsledok nízkej hladiny Myostatin?

Nedostatok myostatinu podporuje rast kostrového svalstva a blokáda jeho aktivity bola navrhnutá ako liečba rôznych porúch svalovej hmoty.

Môžete inhibovať Myostatin?

Áno: ACE-031 je silný a silný inhibítor Myostatin GDF-8.

Čo je nedostatok Myostatin?

Myostatin-súvisiace svalovej hypertrofia je zriedkavé genetické ochorenie charakterizované zníženým telesný tuk a zvýšenej svalovej hmoty.

Prečo je Myostatin dôležitý?

Myostatin je záporný regulátor šírenia a diferenciácie myoblastu.

Ktoré gény sa podieľajú na svalovom raste?

IGF-1 ovláda rast svalov s pomocou génu miostatínu (MSTN) (GDF-8), ktorý produkuje myostatín proteín.

ACE-031 dávkovanie

Napriek tomu, že vo vedeckých štúdiách a vykonaných klinických skúškach, sú uvedené aj vyššie dávky ACE-031, skôr (v súlade s naším názorom) bezpečnejšia dávka by sa mala považovať nie viac ako 100-200 mcg ACE-031 v jednej injekcii.

Prehľad

ACE-031 je vedecky navrhnutá syntetická verzia transmembránového proteínového receptora ACVR2B (activin receptor typu IIB), ktorá sa viaže s vysokou afinitou k myostatinu (GDF-8). To bolo vyvinuté Acceleron Pharma pre liečbu Duchenne svalová dystrofia (DMD). ACE-031 významne pomáha pri rozvoji a údržbe svalov. Klinické skúšanie a vedecké štúdie s ACE-031 preukázali, že liečivo priamo zvyšuje svalovú hmotu a pevnosť v predklinických modeloch neuromuskulárnych ochorení. ACE-031 podmienky silnú schopnosť predchádzať svalovej strate alebo obnoviť stratené svaly vyplývajúce z ochorenia alebo jeho liečby. ACE-031 bol všeobecne dobre tolerovaný, nie je spojený so závažnými alebo závažnými nežiaducimi udalosťami, ale Akceleron Pharma štúdie bola zastavená vo februári 2011 a nepokračoval.