ACE-031 – 1 mg

Popis ACE-031

Umělý návnadový receptor ACE-031 je syntetická verze transmembránového proteinového receptoru ACVR2B (activin receptor typu IIB). ACE-031 je silný inhibitor myostatinu: Váže se s vysokou afinitou k myostatinu (GDF-8), čímž zabraňuje vázání myostatinu a aktivaci jeho přirozeného Receptoru ACVR2B a potlačení růstu svalů (brání myostatinu v poskytování signálu omezujícího růst svalů). Tímto způsobem ACE-031 významně pomáhá při vývoji a údržbě svalů. Díky této vlastnosti a schopnosti může ACE-031 pomoci u pacientů s příznakem neuromuskulárních onemocnění (svalová slabost a zhoršení).

Myostatin (GDF-8)

Myostatin (GDF-8) je myokin, uvolňované myocyty, je členem rodiny Beta proteinů TGF. Myostatin (GDF-8) působí na autokrinní funkce svalových buněk ‚ inhibovat růst a diferenciaci svalových buněk. U lidí je kódován genem MSTN a gen MSTN se nachází na dlouhém (q) rameni chromozomu 2 v poloze 32.2. Lidský myostatin s celkovou molekulovou hmotností je 25,0 kDa se skládá ze 2 identických podjednotek, z nichž každá se skládá ze 109 zbytků aminokyselin.

Historie ACE-031

ACE-031 vyvíjen Acceleron Pharma pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD). Zahájili fáze I klinické studie na ACE-031 v Kanadě v září 2008, s 48 pacientů zapojených. Tato studie byla dokončena v červenci 2009. Pak, v roce 2010 ACE-031 obdržel osiřelé označení od US Food and Drug Administration (FDA) pro léčbu DMD onemocnění. Klinické studie fáze II byly zahájeny v dubnu 2010 a zapojilo se do ní 24 pacientů. Na konci klinického vývoje ACE-031 však náhle skončil v únoru 2011 a nepokračoval.

Vědecky zkoumané možné přínosy ACE-031

• • Může pomoci u pacientů s příznakem neuromuskulárních onemocnění, slibné Duchenne svalová dystrofie léčba
  • Výrazně pomáhá při vývoji a udržování svalů
  • Silné anabolické a antikatabolické účinky, prevence svalové ztráty
  • Snížení přebytečného tělesného tuku

ACE-031 možné vedlejší účinky

V klinických studiích byly pozorovány během léčby ACE-031 některými účastníky tyto vedlejší účinky:

• • Bolest nebo podráždění v místě vpichu
  • Krvácení z nosu
  • Krvácení z dásní
  • Rozšířené krevní cévy
  • Zvýšená tělesná teplota

Většina těchto nežádoucích účinků však zcela vymizela po přerušení léčby a užívání ACE-031. Mezi slovy: Ukazuje se, že svaly nejen procházejí rychlým růstem, ale také krevními cévami.

Nejčastější dotazy K ACE-031

Jsou inhibitory myostatinu ve sportu nezákonné?

JO: V roce 2008 Zakázala Světová antidopingová agentura látky, které inhibují myostatin. Nicméně, pokud myostatin léky se dostat na lékařský trh, mohly by pomoci desítky tisíc pacientů s genetickými chorobami, jako je svalová dystrofie.

Co je ACE-031?

ACE-031 je vědecky navržená syntetická verze transmembránového proteinového receptoru ACVR2B (activin receptor typu IIB)

Co je DMD?

DMD – Duchennova svalová dystrofie je fatální genetická porucha s postupným oslabením svalové síly a funkcí v důsledku genetických mutací.

Na co se ACE-031 používá?

ACE-031 vyvíjen Acceleron Pharma pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD).

Je Myostatin hormon?

JO: Myostatin je autokrinní a parakrinní hormon produkovaný svalovými buňkami, který inhibuje diferenciaci svalů a růst.

Jaký je výsledek nízké hladiny myostatinu?

Nedostatek myostatinu podporuje růst kosterního svalstva a blokáda jeho činnosti byla navržena jako léčba různých poruch chřadnutí svalů.

Můžete inhibovat Myostatin?

ANO: ACE-031 je silný a silný inhibitor MyostatinU GDF-8.

Co je nedostatek myostatinu?

Myostatin související svalová hypertrofie je vzácný genetický stav charakterizovaný sníženým tělesným tukem a zvýšenou velikostí kosterního svalstva.

Proč je Myostatin důležitý?

Myostatin je negativní regulátor proliferace a diferenciace myoblastů.

Které geny se podílejí na růstu svalů?

IGF-1 řídí růst svalů s pomocí myostatinu (MSTN) gen (GDF-8), který produkuje protein myostatinu.

ACE-031 dávkování

Navzdory skutečnosti, že ve vědeckých studiích a klinických studiích provádí, jsou uvedeny také vyšší dávky ACE-031, spíše (podle našeho názoru) bezpečnější dávka by měla být považována za ne více než 100-200 mcg ACE-031 v jedné injekci.

Přehled

ACE-031 je vědecky navržená syntetická verze transmembránového proteinového receptoru ACVR2B (activin receptor typu IIB), který se váže s vysokou afinitou k myostatinu (GDF-8). Byl vyvinut společností Acceleron Pharma pro léčbu Duchennovy svalové dystrofie (DMD). ACE-031 významně pomáhá při vývoji a údržbě svalů. Klinické studie a vědecké studie s ACE-031 prokázaly, že lék přímo zvyšuje svalovou hmotu a sílu v předklinických modelech neuromuskulárních onemocnění. ACE-031 má silnou schopnost zabránit ztrátě svalů nebo obnovit ztrátu svalů v důsledku onemocnění nebo jeho léčby. ACE-031 byl obecně dobře snášen, nebyl spojen se závažnými nebo závažnými nežádoucími účinky, ale studie přípravku Acceleron Pharma byly v únoru 2011 ukončeny a nepokračovaly.