ACE-031 – 1 mg

Opis ACE-031

Zaprojektowany receptor wabika ACE-031 jest syntetyczną wersją receptora białka transbłonowego ACVR2B (receptora aktywność typu IIB). ACE-031 jest silnym inhibitorem miostatyny: wiąże się z wysokim powinowactwem do miostatyny (GDF-8), zapobiegając w ten sposób wiązaniu miostatyny i aktywowaniu jej naturalnego receptora ACVR2B i hamowaniu wzrostu mięśni (zapobiegając dostarczaniu sygnału ograniczania wzrostu mięśni). W ten sposób ACE-031 znacząco pomaga w rozwoju i utrzymaniu mięśni. Ze względu na tę właściwość i zdolność, ACE-031 może pomóc u pacjentów z objawem chorób nerwowo-mięśniowych (osłabienie mięśni i pogorszenie).

Miostatyna (GDF-8)

Miostatyna (GDF-8) jest miocyną, uwalnianą przez miocyty, jest członkiem rodziny białka beta TGF. Miostatyna (GDF-8) działa na funkcję autokryny komórek mięśniowych, hamując wzrost i różnicowanie komórek mięśniowych. U ludzi jest on kodowany przez gen MSTN, a gen MSTN znajduje się na długim (q) ramieniu chromosomu 2 w pozycji 32.2. Miostatyna ludzka o całkowitej masie cząsteczkowej wynosi 25,0 kDa składa się z 2 identycznych podjednostek, z których każda składa się ze 109 pozostałości aminokwasów.

Historia ACE-031

ACE-031 jest rozwijany przez Acceleron Pharma w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). We wrześniu 2008 r. rozpoczęli badania kliniczne fazy I na ACE-031 w Kanadzie, w których uczestniczyło 48 pacjentów. Badanie to zostało zakończone w lipcu 2009 r. Następnie, w roku 2010 ACE-031 otrzymał oznaczenie sieroce z US Food and Drug Administration (FDA) w leczeniu choroby DMD. W kwietniu 2010 r. rozpoczęto badania kliniczne fazy II z udziałem 24 pacjentów. Ostatecznie jednak kliniczny rozwój ACE-031 został nagle zakończony w lutym 2011 r. i nie był kontynuowany.

Naukowo zbadane możliwe korzyści z ACE-031

• • Może pomóc u pacjentów z objawem chorób nerwowo-mięśniowych, obiecując leczenie dystrofii mięśniowej Duchenne’a
  • Znacząco pomaga w rozwoju i utrzymaniu mięśni
  • Silne działanie anaboliczne i antykataboliczne, zapobiegające utracie mięśni
  • Redukcja nadmiaru tkanki tłuszczowej

ACE-031 możliwe skutki uboczne

W badaniach klinicznych obserwowano podczas leczenia ACE-031 przez niektórych uczestników te działania niepożądane:

• • Ból lub podrażnienie w miejscu wstrzyknięcia
  • Krwawienie z nosa
  • Krwawienie z dziąseł
  • Rozległe naczynia krwionośne
  • Podwyższona temperatura ciała

Jednak, Większość z tych działań niepożądanych całkowicie zniknęły po przerwaniu leczenia i ACE-031 stosowania. Między słowami: Okazuje się, że mięśnie są nie tylko w trakcie szybkiego wzrostu, ale także naczyń krwionośnych.

ACE-031 — często zadawane pytania

Czy inhibitory miostatyny w sporcie są nielegalne?

TAK: W 2008 roku Światowa Agencja Antydopingowa zakazała stosowania substancji hamujących miostatynę. Jednak, jeśli leki miostatyny nie dotrzeć na rynek medyczny, mogą pomóc dziesiątki tysięcy pacjentów z chorobami genetycznymi, takimi jak dystrofia mięśniowa.

Co to jest ACE-031?

ACE-031 jest naukowo opracowaną syntetyczną wersją receptora białkowego transbłonowego ACVR2B (receptor aktywność typu IIB)

Co to jest DMD?

DMD – Dystrofia mięśniowa Duchenne’a jest śmiertelną chorobą genetyczną ze stopniowym osłabieniem siły i funkcji mięśni, z powodu mutacji genetycznych.

W jakim celu stosuje się ace-031?

ACE-031 jest rozwijany przez Acceleron Pharma w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD).

Czy miostatyna jest hormonem?

TAK: Miostatyna jest hormonem autokryny i parakryny wytwarzanym przez komórki mięśniowe, który hamuje różnicowanie i wzrost mięśni.

Co jest wynikiem niskiego poziomu miostatyny?

Brak miostatyny sprzyja wzrostowi mięśni szkieletowych, a blokada jego aktywności została zaproponowana w leczeniu różnych zaburzeń zaniku mięśni.

Można hamować Miostatin?

TAK: ACE-031 jest silnym i silnym inhibitorem miostatyny GDF-8.

Co to jest niedobór miostatyny?

Przerost mięśni związany z miostatyną jest rzadką chorobą genetyczną charakteryzującą się zmniejszeniem tkanki tłuszczowej i zwiększonym rozmiarem mięśni szkieletowych.

Dlaczego miostatyna jest ważna?

Miostatyna jest negatywnym regulatorem proliferacji i różnicowania mioblastów.

Które geny biorą udział we wzroście mięśni?

IGF-1 kontroluje wzrost mięśni za pomocą genu miostatyny (MSTN) (GDF-8), który wytwarza białko miostatyny.

ACE-031 Dawkowanie

Pomimo faktu, że w badaniach naukowych i badaniach klinicznych przeprowadzonych, są wymienione również wyższe dawki ACE-031, a raczej (zgodnie z naszą opinią) bezpieczniejsza dawka powinna być uważana nie więcej niż 100-200 mcg ACE-031 w pojedynczym wstrzyknięciu.

Przegląd

ACE-031 jest naukowo opracowaną syntetyczną wersją receptora białkowego transbłonowego ACVR2B (receptor aktywność typu IIB), który wiąże się z wysokim powinowactwem do miostatyny (GDF-8). Został on opracowany przez Acceleron Pharma w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD). ACE-031 znacząco pomaga w rozwoju i utrzymaniu mięśni. Badania kliniczne i badania naukowe z ACE-031 wykazały, że lek bezpośrednio zwiększa masę mięśniową i siłę w przedklinicznych modelach chorób nerwowo-mięśniowych. ACE-031 ma silną zdolność do zapobiegania utracie mięśni lub przywrócić utracone mięśnie wynikające z choroby lub jej leczenia. ACE-031 był ogólnie dobrze tolerowany, nie wiąże się z ciężkimi lub ciężkimi działaniami niepożądanymi, ale badania Acceleron Pharma zostały przerwane w lutym 2011 r. i nie były kontynuowane.