ACE-031 – 1 mg

Descrizione di ACE-031

Il recettore dell’esca ingegnerizzato ACE-031 è una versione sintetica del recettore della proteina transmembrana ACVR2B (recettore activin di tipo IIB). ACE-031 è forte inibitore della miostatina: Si lega con alta affinità alla miostatina (GDF-8), impedendo così alla miostatina di legarsi e attivando il suo recettore ACVR2B naturale e la soppressione della crescita muscolare (impedendo alla miostatina di fornire il segnale di limitazione della crescita muscolare). In questo modo, ACE-031 aiuta in modo significativo nello sviluppo e nel mantenimento dei muscoli. A causa di questa proprietà e capacità, ACE-031 può aiutare in pazienti con un sintomo di malattie neuromuscolari (debolezza muscolare e peggioramento).

Miostatina (GDF-8)

Myostatin (GDF-8) è un miokine, rilasciato da miociti, è un membro della famiglia di proteine beta TGF. La miostatina (GDF-8) agisce sulla funzione autocrina delle cellule muscolari per inibire la crescita e la differenziazione delle cellule muscolari. Nell’uomo è codificato dal gene MSTN e il gene MSTN si trova sul lungo braccio (q) del cromosoma 2 nella posizione 32,2. La miostatina umana con peso molecolare totale è di 25,0 kDa è costituita da 2 sottounità identiche, ognuna composta da 109 residui di amminoacidi.

Cronologia ACE-031

ACE-031 sviluppato da Acceleron Pharma per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Hanno iniziato gli studi clinici di fase I su ACE-031 in Canada nel settembre 2008, con 48 pazienti coinvolti. Questo studio si è concluso nel luglio 2009. Poi, nel 2010 ACE-031 ha ricevuto la designazione orfana dalla Us Food and Drug Administration (FDA) per il trattamento della malattia di DMD. Gli studi clinici di fase II sono stati avviati nell’aprile 2010, con 24 pazienti coinvolti. Alla fine, tuttavia, lo sviluppo clinico di ACE-031 è stato improvvisamente terminato nel febbraio 2011 e non ha continuato.

Scientificamente studiato possibili benefici di ACE-031

• • Può aiutare in pazienti con un sintomo di malattie neuromuscolari, promettente trattamento di distrofia muscolare di Duchenne
  • Aiuta significativamente nello sviluppo e nel mantenimento dei muscoli
  • Forti effetti anabolizzanti e anti-catabolici, prevenendo la perdita muscolare
  • Riduzione del grasso corporeo in eccesso

ACE-031 possibili effetti collaterali

Negli studi clinici sono stati osservati durante il trattamento con ACE-031 da alcuni partecipanti questi effetti collaterali:

• • Dolore o irritazione nel sito di iniezione
  • Sanguinamento nasale
  • Sanguinamento della gomma
  • Vasi sanguigni diffusi
  • Aumento della temperatura corporea

Tuttavia, la maggior parte di questi effetti collaterali sono completamente scomparsi dopo l’interruzione del trattamento e l’uso di ACE-031. Tra le parole: Si scopre che i muscoli non sono solo in fase di rapida crescita, ma anche i vasi sanguigni.

Domande frequenti su ACE-031

Gli inibitori della miostatina nello sport sono illegali?

SI: Nel 2008, l’Agenzia mondiale antidoping ha vietato le sostanze che inibiscono la miostatina. Tuttavia, se i farmaci per la miostatina raggiungono il mercato medico, potrebbero aiutare decine di migliaia di pazienti con malattie genetiche come la distrofia muscolare.

Che cos’è ACE-031?

ACE-031 è una versione sintetica scientificamente progettata del recettore della proteina transmembrana ACVR2B (recettore activin di tipo IIB)

Che cos’è DMD?

DMD – La distrofia muscolare di Duchenne è una malattia genetica fatale con un graduale indebolimento della forza muscolare e delle funzioni, a causa di mutazioni genetiche.

A cosa serve ACE-031?

ACE-031 sviluppato da Acceleron Pharma per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD).

La miostatina è un ormone?

SI: La myostatina è un ormone autocrino e paracrino prodotto dalle cellule muscolari che inibisce la differenziazione muscolare e la crescita.

Qual è il risultato dei bassi livelli di miostatina?

La mancanza di miostatina promuove la crescita del muscolo scheletrico, e il blocco della sua attività è stato proposto come trattamento per vari disturbi dello spreco muscolare.

Puoi inibire la miostatina?

SI: ACE-031 è un inibitore forte e potente della Myostatin GDF-8.

Cos’è una carenza di myostatina?

L’ipertrofia muscolare correlata alla miostatina è una rara condizione genetica caratterizzata da riduzione del grasso corporeo e aumento della dimensione muscolare scheletrica.

Perché la miostatina è importante?

La miostatina è un regolatore negativo della proliferazione e differenziazione del mioblasto.

Quali geni sono coinvolti nella crescita muscolare?

IGF-1 controlla la crescita muscolare con l’aiuto del gene della miostatina (MSTN) (GDF-8), che produce la proteina della miostatina.

Dosaggio ACE-031

Nonostante il fatto che negli studi scientifici e studi clinici eseguiti, sono menzionati anche dosi più elevate di ACE-031, piuttosto (in conformità con il nostro parere) una dose più sicura dovrebbe essere considerata non più di 100-200 mcg di ACE-031 in singola iniezione.

visione f d’insieme

ACE-031 è una versione sintetica scientificamente progettata del recettore della proteina transmembrana ACVR2B (recettore activin di tipo IIB), che si lega con alta affinità alla miostatina (GDF-8). È stato sviluppato da Acceleron Pharma per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD). ACE-031 aiuta in modo significativo nello sviluppo e nel mantenimento dei muscoli. Studi clinici e scientifici con ACE-031 hanno dimostrato che il farmaco migliora direttamente la massa muscolare e la forza nei modelli preclinici di malattie neuromuscolari. ACE-031 ha una forte capacità di prevenire la perdita muscolare o ripristinare il muscolo perso derivante da una malattia o il suo trattamento. ACE-031 era generalmente ben tollerato, non associato a eventi avversi gravi o gravi, ma gli studi di Acceleron Pharma sono stati interrotti nel febbraio 2011 e non hanno continuato.