ACE-031 – 1 mg

ACE-031 kuvaus

Suunniteltu houkutusreseptoriACE-031 on synteettinen versio transmembraaniproteiinireseptorin ACVR2B (activin reseptorityyppi IIB). ACE- 031 on vahva myostatin estäjä: Se sitoutuu suurella affiniteettimystassiinilla (GDF- 8), mikä estää myostaattia sitoutumasta ja aktivoimasta luonnollista ACVR2B- reseptoriaan ja tukahduttamalla lihasten kasvua (estää myostatiinia tuottamasta lihasten kasvua rajoittavaa signaalia). Tällä tavoin ACE-031 auttaa merkittävästi lihasten kehittämisessä ja ylläpidossa. Tämän ominaisuuden ja kyvyn vuoksi ACE-031 voi auttaa potilailla, joilla on neuromuskulaaristen sairauksien (lihasheikkous ja paheneminen) oire.

Myostatiini (GDF-8)

Myostatin (GDF-8) on myokiini, julkaissut myosyyttien, se on jäsen TGF beetaproteiinin perhe. Myostanitiin (GDF-8) vaikuttaa lihassolujen autokriinifunktioon lihassolujen kasvun ja erilaistumisen estämiseksi. Ihmisillä se on koodattu MSTN-geenillä, ja MSTN-geeni sijaitsee kromosomi 2: n pitkässä (q) haarassa asennossa 32.2. Ihmisen myostaatiini, jonka molekyylipaino on yhteensä 25,0 kDa, koostuu kahdesta identtisestä alayksiköstä, joista kukin koostuu 109 aminohappojäämästä.

ACE-031 historia

ACCeleron Pharma kehittää ACE-031:n duchenne-lihasdystrofian (DMD) hoitoon. He aloittivat vaiheen I kliiniset tutkimukset ACE-031: llä Kanadassa syyskuussa 2008, ja siihen osallistui 48 potilasta. Tutkimus saatiin päätökseen heinäkuussa 2009. Sitten vuonna 2010 ACE-031 sai harvinaislääkeksi Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirastolta (FDA) DMD-taudin hoitoon. Vaiheen II kliiniset tutkimukset aloitettiin huhtikuussa 2010, ja siihen osallistui 24 potilasta. Ace-031:n kliininen kehitys kuitenkin päättyi yhtäkkiä helmikuussa 2011, eikä se jatkunut.

Tieteellisesti tutkittu ace-031:n mahdolliset hyödyt

• • Voi auttaa potilailla, joilla on neuromuskulaaristen sairauksien oire, lupaava Duchenne-lihasdystrofiahoito
  • Merkittävästi auttaa kehittämään ja ylläpitämään lihaksia
  • Vahva anabolisia ja antikatabolisia vaikutuksia, estää lihasten menetys
  • Ylimääräisen kehon rasvan vähentäminen

ACE-031 mahdolliset haittavaikutukset

Kliinisissä tutkimuksissa havaittiin ACE- 031- hoidon aikana joitakin osallistujia:

• • Kipu tai ärsytys pistoskohdassa
  • Nenän verenvuoto
  • Purukumin verenvuoto
  • Laajalle levinneet verisuonet
  • Kohonnut ruumiinlämpö

Useimmat näistä haittavaikutuksista ovat kuitenkin kokonaan hävinneet hoidon lopettamisen ja ACE- 031: n käytön jälkeen. Sanojen välillä: Käy ilmi, että lihakset eivät ole vain käynnissä nopea kasvu, mutta myös verisuonia.

ACE-031 – USEIN KYSYTYT KYSYMYKSET

Ovatko Myostatin estäjät urheilussa laittomia?

KYLLÄ: Vuonna 2008 Maailman antidopingtoimisto kielsi myostatiinia estävät aineet. Kuitenkin, jos myostatin lääkkeet eivät pääse lääketieteen markkinoille, ne voisivat auttaa kymmeniä tuhansia potilaita geneettisiä sairauksia, kuten lihasdystrofia.

Mikä on ACE-031?

ACE-031 on tieteellisesti suunniteltu synteettinen versio transmembraaniproteiinireseptorista ACVR2B (activin-reseptorityyppi IIB)

Mikä on DMD?

DMD – Duchenne lihasdystrofia on kohtalokas geneettinen häiriö, jossa asteittainen heikkeneminen lihasvoimaa ja toimintoja, koska geneettisiä mutaatioita.

Mihin ACE-031:tä käytetään?

ACCeleron Pharma kehittää ACE-031:n duchenne-lihasdystrofian (DMD) hoitoon.

Onko Myostatin hormoni?

KYLLÄ: Myostatin on autokriini ja parakriinihormoni tuottaa lihassolujen, joka estää lihasten erilaistumista ja kasvua.

Mikä on seurausta alhainen Myostatin?

Puute myostanin edistää kasvua luuston lihasten, ja saarto sen toimintaa on ehdotettu hoito eri lihasten kuihtumista häiriöt.

Voitko estää Myostatin?

KYLLÄ: ACE-031 on voimakas ja voimakas Myostatin GDF-8: n estäjä.

Mikä on Myostatin puutos?

Myostatin liittyvä lihasten hypertrofia on harvinainen geneettinen sairaus ominaista vähentää kehon rasvaa ja lisääntynyt luuston lihasten kokoa.

Miksi Myostatin on tärkeä?

Myostanitin on negatiivinen säädin myoblastin leviämisen ja erilaistumisen.

Mitkä geenit ovat mukana lihasten kasvua?

IGF-1 ohjaa lihasten kasvua myostatin (MSTN) geenin (GDF-8) avulla, joka tuottaa myostatin proteiinia.

ACE-031 annostus

Huolimatta siitä, että tieteellisissä tutkimuksissa ja kliinisissä tutkimuksissa mainitaan myös suurempia annoksia ACE-031, vaan (mukaisesti mielestämme) turvallisempi annos olisi otettava huomioon enintään 100-200 mcg ACE-031 kerta-injektiona.

Yleiskatsaus

ACE-031 on tieteellisesti suunniteltu synteettinen versio transmembraaniproteiinireseptorin ACVR2B (activin reseptori tyyppi IIB), joka sitoutuu suurella affiniteetti myostatin (GDF-8). Acceleron Pharma kehitti sen Duchenne Muscular Dystrofian (DMD) hoitoon. ACE-031 auttaa merkittävästi lihasten kehittämisessä ja ylläpidossa. ACE-031: n kliiniset tutkimukset ja tieteelliset tutkimukset osoittivat, että lääke parantaa suoraan lihasmassaa ja voimaa neuromuskulaaristen sairauksien prekliinisissä malleissa. ACE-031 on vahva kyky estää lihasten menetys tai palauttaa menetetty lihas johtuu sairaudesta tai sen hoidosta. ACE- 031 oli yleensä hyvin siedetty, eikä siihen liittynyt vakavia tai vakavia haittavaikutuksia, mutta Acceleron Pharma – tutkimukset lopetettiin helmikuussa 2011 eikä ne jatkuneet.