ACE-031 – 1 mg

Описание на ACE-031

Специално проектирани decoy рецептор асо-031 е синтетичен вариант на трансмембранен протеин рецептор ACVR2B (activin рецептор тип IIB). ACE-031 е силен инхибитор на миостатин: Той се свързва с висок афинитет към миостатин (GDF-8), по този начин предотвратява миостатин от свързване и активиране на естествения му ACVR2B рецептор и потискане на мускулния растеж (предотвратяване на миостатин от предоставянето на мускулния растеж ограничаващ сигнала). По този начин, ACE-031 значително помага за развитието и поддържането на мускулите. Поради това свойство и способност, ACE-031 може да помогне при пациенти със симптоми на невромускулни заболявания (мускулна слабост и влошаване).

Миостатин (GDF-8)

Миостатинът (GDF-8) е миокин, освободен от миоцитите, той е член на tGF бета протеиновото семейство. Миостатин (GDF-8) действа на автокририн на мускулната клетки’, за да инхибира растежа на мускулните клетки и диференциация. При хората той е кодиран от гена MSTN, и ГенmSTN се намира на дълго (q) рамото на хромозома 2 на позиция 32.2. Човешкият миостатин с общо молекулно тегло е 25,0 kDa, състоящ се от 2 идентични субединици, всяка от които съдържа 109 аминокиселинни остатъци.

История на ACE-031

ACE-031 е разработен от Акселерон Фарма за лечение на мускулна дистрофия тип Дюшен (ДМД). Те започнаха фаза I клинични проучвания на ACE-031 в Канада през септември 2008 г., с 48 пациенти. Това проучване е приключило през юли 2009 г. След това, през 2010 година ACE-031 получи сирак обозначение от САЩ по храните и лекарствата (FDA) за лечение на ДМД заболяване. Клинични изпитвания фаза II са започнали през април 2010 г., като 24 пациенти участват. В крайна сметка, клиничното развитие на ACE-031 внезапно приключи през февруари 2011 г. и не продължи.

Научно изследвани възможни ползи от ACE-031

• • Може да помогне при пациенти със симптоми на невромускулни заболявания, обещаваща лечение на мускулна дистрофия на Дюшен
  • Значително помага за развитието и поддържането на мускулите
  • Силни анаболни & анти-катаболитични ефекти, предотвратяване на загуба на мускулна
  • Намаляване на излишните телесни мазнини

ACE-031 възможни странични ефекти

В клинични проучвания са наблюдавани по време на лечението с ACE-031 от някои участници тези странични ефекти:

• • Болка или дразнене на мястото на инжектиране
  • Кървене от носа
  • Кървене от венците
  • Широко разпространени кръвоносни съдове
  • Повишена телесна температура

Въпреки това, повечето от тези странични ефекти са напълно изчезнали след прекратяване на лечението и ACE-031 употреба. Между думите: Оказва се, че мускулите не са само подложени на бърз растеж, но и кръвоносните съдове.

ACE-031 ЧЗВ

Са Миостатин инхибитори в спорта незаконно?

ДА: През 2008 г. Световната антидопингова агенция забрани вещества, които инхибират миостатин. Въпреки това, ако миостатин лекарства достигне до медицинския пазар, те могат да помогнат на десетки хиляди пациенти с генетични заболявания като мускулна дистрофия.

Какво е АС-031?

ACE-031 е научно конструиран синтетичен вариант на трансмембранен протеинов рецептор ACVR2B (activin рецептор тип IIB)

Какво е ДМД?

ДМД – мускулна дистрофия дюшен е фатално генетично заболяване с постепенно отслабване на мускулната сила и функции, поради генетични мутации.

За какво се използва ACE-031?

ACE-031 е разработен от Акселерон Фарма за лечение на мускулна дистрофия тип Дюшен (ДМД).

Миостатин е хормон?

ДА: Миостатин е автокрини и паракринни хормон, произвеждани от мускулните клетки, който инхибира мускулната диференциация и растеж.

Какъв е резултатът от нискинива на Миостатин?

Липсата на миостатин насърчава растежа на скелетната мускулатура, и блокада на неговата дейност е предложена като лечение за различни мускулни загуба нарушения.

Може ли да потиснем Миостатин?

ДА: ACE-031 е силен и мощен инхибитор на Миостатин GDF-8.

Какво представлява дефицитът на Миостатин?

Миостатин свързани мускулна хипертрофия е рядко генетично състояние, характеризиращо се с намалена телесни мазнини и повишен размер на скелетната мускулатура.

Защо Миостатин е важен?

Миостатинът е отрицателен регулатор на миобластната пролиферация и диференциация.

Кои гени са включени в растежа на мускулите?

IGF-1 контролира растежа на мускулите с помощта на миостатин (MSTN) ген (GDF-8), който произвежда миостатин протеин.

Ace-031 дозировка

Въпреки факта, че в научните изследвания и клиничните изпитвания, проведени, са споменати също по-високи дози от ACE-031, по-скоро (в съответствие с нашето мнение) по-безопасна доза трябва да се счита не повече от 100-200 мкг ace-031 в единична инжекция.

Преглед

ACE-031 е научно конструиран синтетичен вариант на трансмембранен протеинов рецептор ACVR2B (activin рецептор тип IIB), който се свързва с висок афинитет към миостатин (GDF-8). Разработен е от Акселерон Фарма за лечение на мускулна дистрофия тип Дюшен (ДМД). ACE-031 значително помага за развитието и поддържането на мускулите. Клинично тои научни изследвания с ACE-031 показа, че лекарството директно повишава мускулната маса и сила в предклиничните модели на невромускулни заболявания. ACE-031 има силна способност да предотвратява загубата на мускулна тъкан или да възстановява загубените мускули, произтичащи от заболяване или нейното лечение. ACE-031 обикновено е добре поносим, не е свързано със сериозни или тежки нежелани събития, но acceleron Pharma проучвания е спряна през февруари 2011 г. и не продължава.